药融圈获悉：此前在2025年11月20日，ReviR Therapeutics（溪砾科技，下称ReviR）宣布获得CIRM（California Institute for Regenerative Medicine）460万美元资助，用于推进公司自主研发的“HTT-PMS1”创新项目研究。该项目为小分子靶向RNA的双靶点管线，适应症为亨廷顿病（Huntington's Disease, HD），日前已成功获得符合标准的先导化合物，顺利达成首个核心里程碑。
突变亨廷顿蛋白（mHTT）和错配修复酶PMS1为亨廷顿病发病机制中的两个关键驱动因素，ReviR借助自主研发的VoyageR AI平台和靶向RNA前沿技术，同时靶向这两个关键因子，通过小分子诱导RNA降解，降低毒性蛋白水平、抑制CAG重复扩增，有望从根本上阻断疾病的长期进程。
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