News

药融圈监测显示：ARTHEx Biotech是一家临床阶段生物技术公司，总部位于西班牙瓦伦西亚，致力于开发可精准调控基因表达的靶向RNA药物。公司专有平台将高选择性寡核苷酸与组织特异性递送技术相结合，可有效靶向骨骼肌、心脏和大脑。

其领先项目ATX-01正在I/IIa期ArthemiR临床试验中评估用于治疗罕见神经肌肉疾病——强直性肌营养不良1型（DM1）。在此基础上，ARTHEx正在推进针对肌肉、中枢神经系统、心脏及肺部疾病等高未满足医疗需求领域的药物管线。

实际上，ARTHEx Biotech是西班牙瓦伦西亚大学（University of Valencia）的一家衍生公司，由遗传学教授Rubén Artero和Beatriz Llamusí博士在2019年共同创立。

Beatriz Llamusí和Rubén Artero
来源：University of Valencia

当时瓦伦西亚大学转化基因组学研究团队发现：在强直性肌营养不良1型（DM1）患者肌肉活检样本及多种疾病动物模型中，一类能够抑制MBNL蛋白（肌盲样蛋白）表达的microRNA（微小RNA，可与mRNA结合，抑制蛋白质合成）显著上调。基于这一发现，研究人员在临床前小鼠模型中测试了靶向这些microRNA的抗miR寡核苷酸（anti-miRs）。结果显示，anti-miRs能有效提升MBNL蛋白水平，减少毒性DMPK mRNA形成的核内聚集灶，纠正异常剪接事件，并在小鼠模型中改善了肌强直症状、增强握力。

研究结果于2018年发表在《Nature Communications》，并由瓦伦西亚大学完成专利申请，随后授权给ARTHEx。这一发现不仅揭示了强直性肌营养不良1型（DM1）发病机制的新维度，也为ARTHEx的核心候选药物ATX-01奠定了科学基础。

强直性肌营养不良1型（DM1）是一种高度致残的常染色体显性遗传的罕见病，全球患者超过100万人，是成人中最常见的遗传性肌营养不良症。该病不仅影响骨骼肌，还累及多个系统，导致呼吸功能障碍、极度疲劳、嗜睡、心律失常、严重胃肠道问题，以及认知与行为障碍。虽然最常见于成年发病，但也可在出生时（先天性）或儿童期出现。随着病情进展，患者日常生活能力显著下降，预期寿命明显缩短。目前尚无获批的疾病修饰性疗法，临床亟需突破性解决方案。

ATX-01是一种油酸偶联的抗miR寡核苷酸药物，可优先递送至目标组织（肌肉和大脑），旨在抑制微小RNA-23b（miR-23b）——该分子是MBNL蛋白表达的天然抑制因子。在DM1患者中，MBNL蛋白功能丧失由两个机制共同导致：（1）因miR-23b蛋白上调而引起的MBNL蛋白表达减少；（2）MBNL蛋白被毒性DMPK mRNA所“捕获”，从而引发剪接异常（spliceopathy），这是DM1患者临床症状的根本原因。

ARTHEx已证实ATX-01可通过抑制miR-23b，从而提升MBNL蛋白水平，同时减少核内聚集灶和毒性DMPK mRNA水平。这种高度差异化的双重作用机制显著增加了游离MBNL蛋白水平，改善剪接异常，并最终在动物模型中恢复了功能。

2020年7月28日，ARTHEx宣布完成695万欧元种子轮融资，用于推进其RNA疗法开发。资金来源包括：Invivo Ventures与西班牙工业技术发展中心（CDTI）通过Innvierte计划投入的270万欧元的初始投资；Invivo Ventures与法国Advent France Biotechnology（AFB）追加 425万欧元新增融资。

此后，公司接连获得多项科研资助与创新奖项，为其早期研发和团队建设提供了关键支持。

自2023年以来，ARTHEx Biotech通过两轮B轮融资，全力推进其核心候选药物ATX-01在强直性肌营养不良1型（DM1）中的临床开发，并拓展其靶向RNA药物管线。

2024年2月，ATX-01获得美国FDA的IND批准，2024年10月，ARTHEx宣布I/IIa期临床试验ArthemiR完成首例患者给药。据悉，ATX-01是业内首个用于DM1的抗microRNA治疗药物。

摩熵医药数据

2023年5月3日，ARTHEx Biotech宣布完成4200万欧元的B轮融资。该轮融资由Columbus Venture Partners领投，新投资者包括欧洲创新理事会（EIC）基金、Hadean Ventures和Sound Bioventures；现有投资者Invivo Capital、AdBio Partners以及通过Innvierte计划参与的西班牙工业技术发展中心（CDTI）也继续跟投。

本轮融资所得将用于推进公司核心候选药物ATX-01进入治疗强直性肌营养不良1型（DM1）的I/IIa 期临床试验。

伴随本轮融资，ARTHEx时任董事会主席Frédéric Legros博士正式出任公司首席执行官（CEO），强化临床与商业化领导力。

Frédéric Legros博士于2022年11月加入ARTHEx担任执行董事长，此前他曾任Dynacure公司首席运营官（COO），该公司由他于2016年联合创立。在创办Dynacure之前，Legros博士于2008年至2016年担任法国上市生物技术公司Valneva SE的副总裁兼企业业务发展负责人。

2025年9月17日，ARTHEx Biotech宣布完成扩大规模的B轮融资，新增投资者Bpifrance的加入使本轮融资总额达到8700万美元。

本次B轮扩展融资由Bpifrance旗下Large Venture与InnoBio投资策略共同主导，并获得所有现有股东的持续支持，包括AdBio Partners、CDTI Innovación（通过其Innvierte项目）、Columbus Venture Partners、欧洲创新理事会（EIC）、Hadean Ventures、Invivo Partners以及Sound Bioventures。

本轮融资所得资金将用于加速ARTHEx针对强直性肌营养不良1型（DM1）的领先候选药物ATX-01的全球临床开发，包括正在进行的介入性I/IIa期ArthemiR临床研究，以及为后续注册性临床试验做准备的开放标签延展研究。

截至当前，ATX-01已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗DM1，并获得FDA的罕见儿科疾病资格认定。据披露，公司预计将在2026年公布首批人体临床数据。

摩熵医药数据

除了上述研究之外，ARTHEx正同步推进ATX-01在强直性肌营养不良2型（DM2）和最严重的先天性DM1（Congenital DM1）中的开发，目前处于临床前研究阶段。此外，ARTHEx还在利用其专有平台拓展新一代候选药物ATX-03，探索其在肌肉相关疾病中的治疗潜力，具体适应症未披露。

从2019年两位科学家在瓦伦西亚大学科技园的一次创业构想，到2025年获得跨国资本支持、推进全球临床——ARTHEx的成长轨迹很好地诠释了“专利-孵化-融资-临床”这一学术转化范式。期待ATX-01——这一源于RNA科学的创新疗法，能够在未来改变DM1患者的生活轨迹。

公开信息显示，布局强直性肌营养不良药物研发的企业还包括：Avidity Biosciences（被诺华收购）、Dyne Therapeutics、AMO Pharma、Sarepta Therapeutics、Arrowhead Pharmaceuticals、PepGen、Entrada Therapeutics、EditForce、恒瑞医药、迦进生物等等。

参考资料：

摩熵医药数据pharma.bcpmdata.com（原药融云数据）；

https://www.arthexbiotech.com/post/arthex-biotech-upsizes-series-b-financing-round-to-87m-to-advance-lead-program-atx-01-in-myotonic-dystrophy-type-1-and-expand-pipeline-of-targeted-rna-medicines；

https://www.arthexbiotech.com/our-approach-focus；

https://www.uv.es/uvweb/college/en/profile/a-university-valencia-research-spin-gets-investment-test-myotonic-dystrophy-therapy-humans-1285950309813/Novetat.html?id=1286141232638；

其他相关公开信息（正文图片来自企业官方，除非另有标注）。